Ein europäisches Forschungsprojekt zur Weiterentwicklung der viel versprechenden RNA-Interferenz-Technologie für die Therapie schwerer Erkrankungen beim Menschen, wie Krebs, degenerative Erkrankungen und Infektionskrankheiten, nimmt am 27. Januar 2005 seine Tätigkeit auf. Das RIGHT-Konsortium (RNA Interference Technology as Human Therapeutic Tool) wird vom Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie koordiniert und vereinigt führende Forschungsgruppen von 24 Forschungseinrichtungen und Unternehmen aus ganz Europa. In den kommenden vier Jahren wird das Projekt durch die Europäische Union mit 11 Millionen Euro gefördert. Das Projekt startet mit einem Treffen der beteiligten Wissenschaftler aus Belgien, Dänemark, Deutschland, Finnland, Frankreich, Griechenland, Großbritannien, Italien, Polen und Schweden sowie mit einer Pressekonferenz in Berlin.

Abb.: RNA-Interferenz hemmt die Bildung eines zellulären Proteins. In den humanen Zellen wird das zelluläre Protein Lamin (hier rot gefärbt) gebildet. Durch eine Genfähre, auch Vektor genannt, werden der RNAi-Inhibitor und ein grüner Farbstoff in die Zellen gebracht. Der Inhibitor hemmt die Bildung von Lamin und es kommt zur Grünfärbung. Bild: Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie

Die RNA(Ribonukleinsäure)-Interferenz-Technologie basiert auf einem natürlichen Mechanismus, bei dem kurze RNA-Moleküle spezifisch die Bildung bestimmter Genprodukte hemmen. Diese Technik hat in den vergangenen Jahren die biologische Grundlagenforschung revolutioniert, weil sie eine vergleichsweise einfache Möglichkeit bietet, die Funktion von Genen zu untersuchen. Sie ermöglicht dadurch den wichtigen Schritt von der bloßen Kenntnis der Gensequenz zum Verständnis ihres Wirkens sowie der anschließenden Nutzung dieses Wissens für neuartige Therapieansätze.

Bei vielen schwerwiegenden Krankheiten wie Krebs, degenerativen Erkrankungen oder Infektionskrankheiten ist die Regulation bestimmter Gene gestört. Gerade hier setzt die RNA-Interferenz-Technologie an, indem sie die Bildung ganz spezifischer Genprodukte hemmt. Doch eine therapeutische Anwendung stellt hohe Anforderungen sowohl an die eingesetzten Reagenzien selbst als auch an die Strategien für ihren Einsatz im menschlichen Organismus: So müssen die Substanzen im Körper äußerst spezifisch wirken, ausreichend lang stabil bleiben und effektiv aufgenommen werden.

Im Rahmen des RIGHT-Konsortiums haben es sich nun Experten aus den Fachrichtungen Chemie, Molekularbiologie, Zellbiologie und Medizin zur Aufgabe gemacht, genau bei diesen Problemen anzusetzen. Ihre Ziele sind, das Verständnis der molekularen Basis von RNA-Interferenz und micro-RNA zu verbessern,

- verbesserte Inhibitoren mit höheren Sensitivität, Spezifität und Kosten-Effektivität zu entwickeln,
- potentielle virale und nicht-virale Vektoren zu erzeugen und zu testen,
- synthetische und genetische RNAi-Reagenzien mit pharmakokinetischen Methoden in Tiermodellen zu testen,
- an ausgewählten Krankheitsmodellen die Einsatzmöglichkeiten von RNAi als therapeutisches Instrument zu zeigen.

"Wir sind überzeugt, dass die RNA-Interferenz-Technologie ein
unvergleichliches Potential für die Behandlung schwerer Krankheiten in sich birgt", sagt
Professor Thomas F. Meyer, Direktor am Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie in Berlin und Koordinator des RIGHT-Projekts.

Quelle: Pressemitteilung Max-Planck-Gesellschaft

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